Il neuroblastoma è un tumore solido extra-cranico, prima causa di morte per malattia in età prescolare e terzo tumore pediatrico più comune dopo le leucemie e i tumori cerebrali, con circa 130-140 nuovi casi ogni anno in Italia. Per combattere questa malattia, è stato avviato il progetto multicentrico VAMOLAA, sostenuto dall’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
Il progetto VAMOLAA
Il progetto VAMOLAA mira a bersagliare in modo mirato e diretto il gene MYCN, che si presenta amplificato nel 25% dei casi di neuroblastoma. L’amplificazione di MYCN promuove la trasformazione tumorale e una marcata aggressività e progressione della malattia, oltre a svolgere un ruolo chiave nella resistenza ai farmaci e nell’inibizione della risposta del sistema immunitario. I pazienti con tumori che presentano l’amplificazione di MYCN sono classificati nella categoria di neuroblastoma ad alto rischio, con un tasso di sopravvivenza a lungo termine ancora al di sotto del 50%.
Obiettivo: bloccare l’azione di MYCN
In generale, ci si aspetta che il progetto possa contribuire a una maggiore comprensione dei meccanismi di progressione del tumore legati all’amplificazione del gene MYCN. Queste nuove conoscenze potrebbero dare un prezioso contributo alla ricerca anche su altri tumori pediatrici e degli adulti caratterizzati dall’alterazione dei geni appartenenti alla famiglia MYC. «La strategia di inibizione di MYCN a più livelli combinata che verrà sviluppata in questo progetto getterà le basi per un’efficace terapia molecolare che blocchi l’azione di MYCN – spiega Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell’istituto Gaslini di Genova e coordinatrice dello studio-. Questo consentirà una migliore risposta alla chemioterapia e all’immunoterapia».
Nanoparticelle per il trasporto della terapia
Il progetto VAMOLAA svilupperà diverse formulazioni di nanoparticelle selettivamente indirizzate alle cellule di neuroblastoma per il trasporto delle molecole di RNA o DNA terapeutiche. Queste nanoparticelle permetteranno una somministrazione mirata alle cellule tumorali, risparmiando quelle sane, un aspetto di particolare importanza per evitare o limitare potenziali effetti avversi a lungo termine nei pazienti pediatrici.
Sette centri di eccellenza coinvolti
Il progetto VAMOLAA coinvolge sette centri di eccellenza e otto referenti scientifici, tra cui Patrizia Perri dell’Istituto Gaslini di Genova, Roberto Tonelli dell’Università di Bologna, Alessandro Quattrone dell’Università di Trento-CIBIO, Arturo Sala della Brunel University of London-Università di Chieti, Giovanni Perini dell’Università di Bologna, Alessandro Paiardini dell’Università La Sapienza di Roma, Mario Capasso del CEINGE-Università Federico II di Napoli e Giuseppe Giannini dell’Università La Sapienza di Roma. Sono previste anche collaborazioni internazionali con esperti di prestigiose istituzioni come la University of British Columbia, Cambridge University, Vall d’Hebron Institute of Oncology, Deutsches Krebsforschungszentrum e Children’s Cancer Institute Australia.
L’impegno dell’Associazione italiana per la lotta al Neuroblastoma nella ricerca
L’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, nata nel 1993 presso l’istituto Gaslini di Genova, promuove progetti scientifici per la cura del neuroblastoma e dei tumori cerebrali pediatrici. Con la campagna di Pasqua “Cerco un uovo amico” con il marchio Donare con fiducia, conferito dall’Istituto Italiano della Donazione, mira a raccogliere fondi per la ricerca.
